Το NICE συνέστησε για πρώτη φορά μια καινοτόμο θεραπεία που θα μπορούσε να βοηθήσει τα βρέφη, τα παιδιά και τους νέους που υποβάλλονται σε θεραπεία για τον καρκίνο να αποφύγουν την απώλεια ακοής.
Η σισπλατίνη είναι ένα ισχυρό χημειοθεραπευτικό φάρμακο που χρησιμοποιείται ευρέως για τη θεραπεία πολλών τύπων παιδικού καρκίνου. Με την πάροδο του χρόνου, η σισπλατίνη μπορεί να συσσωρευτεί στο εσωτερικό αυτί και να προκαλέσει φλεγμονή και βλάβη, γνωστή ως ωτοτοξικότητα, η οποία είναι μια αιτία απώλειας ακοής.
Το τελικό προσχέδιο συστάσεων συνιστά τη χρήση άνυδρου θειοθειικού νατρίου, γνωστού και ως Pedmarqsi, που παρασκευάζεται από την Norgine, για την πρόληψη της απώλειας ακοής που προκαλείται από χημειοθεραπεία με σισπλατίνη σε παιδιά ηλικίας 1 μηνός έως 17 ετών με συμπαγείς όγκους που δεν έχουν εξαπλωθεί σε άλλα μέρη του σώματος.
Περίπου το 60% των παιδιών που λαμβάνουν θεραπεία με σισπλατίνη θα εμφανίσουν μόνιμη απώλεια ακοής, με 283 νέες περιπτώσεις ωτοτοξικής απώλειας ακοής να έχουν διαγνωστεί σε παιδιά κάτω των 18 ετών στην Αγγλία μεταξύ 2022 και 2023.
Το φάρμακο, το οποίο χορηγείται με έγχυση από νοσηλευτή ή γιατρό, δρα συνδεόμενο με τη σισπλατίνη που δεν έχει απορροφηθεί από τα κύτταρα και αναστέλλοντας τη δράση της, αποτρέποντας έτσι τη βλάβη στα κύτταρα του αυτιού. Η χρήση άνυδρου θειοθειικού νατρίου δεν επηρεάζει την αποτελεσματικότητα της χημειοθεραπείας με σισπλατίνη.
Εκτιμάται ότι κατά το πρώτο έτος σύστασης για τη χρήση άνυδρου θειοθειικού νατρίου, περίπου 60 εκατομμύρια παιδιά και νέοι στην Αγγλία θα είναι επιλέξιμα για να λάβουν το φάρμακο.
Η απώλεια ακοής λόγω της θεραπείας του καρκίνου μπορεί να έχει καταστροφικές επιπτώσεις στα παιδιά και τις οικογένειές τους, γι' αυτό είμαστε στην ευχάριστη θέση να προτείνουμε αυτήν την καινοτόμο θεραπευτική επιλογή.
Αυτό είναι το πρώτο φάρμακο που έχει αποδειχθεί ότι προλαμβάνει και μειώνει τις επιπτώσεις της απώλειας ακοής και θα έχει δραματικό αντίκτυπο στη ζωή των παιδιών και των νέων.
Η Έλεν συνέχισε: «Η σύστασή μας για αυτήν την καινοτόμο θεραπεία καταδεικνύει τη δέσμευση του NICE να επικεντρώνεται σε αυτό που έχει μεγαλύτερη σημασία: την ταχεία παροχή της καλύτερης φροντίδας στους ασθενείς και τη διασφάλιση της καλής σχέσης ποιότητας-τιμής για τον φορολογούμενο».
Δεδομένα από δύο κλινικές δοκιμές έδειξαν ότι η θεραπεία μείωσε σχεδόν στο μισό το ποσοστό απώλειας ακοής σε παιδιά που έλαβαν χημειοθεραπεία με σισπλατίνη. Μία κλινική δοκιμή διαπίστωσε ότι τα παιδιά που έλαβαν χημειοθεραπεία με σισπλατίνη ακολουθούμενη από άνυδρο θειοθειικό νάτριο είχαν ποσοστό απώλειας ακοής 32,7%, σε σύγκριση με ποσοστό απώλειας ακοής 63% σε παιδιά που έλαβαν χημειοθεραπεία μόνο με σισπλατίνη.
Σε μια άλλη μελέτη, το 56,4% των παιδιών που έλαβαν μόνο σισπλατίνη παρουσίασαν απώλεια ακοής, σε σύγκριση με το 28,6% των παιδιών που έλαβαν σισπλατίνη ακολουθούμενη από άνυδρο θειοθειικό νάτριο.
Οι δοκιμές έδειξαν επίσης ότι εάν τα παιδιά εμφάνισαν απώλεια ακοής, αυτή ήταν γενικά λιγότερο σοβαρή σε εκείνα που χρησιμοποίησαν άνυδρο θειοθειικό νάτριο.
Οι γονείς έχουν δηλώσει σε μια ανεξάρτητη επιτροπή του NICE ότι εάν παρουσιαστεί απώλεια ακοής ως αποτέλεσμα της χημειοθεραπείας με σισπλατίνη, αυτό θα μπορούσε να επηρεάσει την ανάπτυξη της ομιλίας και της γλώσσας, καθώς και τη λειτουργικότητα στο σχολείο και στο σπίτι.
Με χαρά ανακοινώνουμε ότι αυτό το πρωτοποριακό φάρμακο θα χρησιμοποιηθεί σε νεαρούς ασθενείς που υποβάλλονται σε θεραπεία για τον καρκίνο, για την πρόληψη της απώλειας ακοής ως παρενέργεια της χημειοθεραπείας με σισπλατίνη.
Ο Ραλφ συνέχισε: «Ανυπομονούμε να δούμε αυτό το φάρμακο σε νοσοκομεία σε όλη τη χώρα και ελπίζουμε ότι όλα τα παιδιά που θα μπορούσαν να επωφεληθούν από αυτό θα έχουν σύντομα πρόσβαση σε αυτή τη σωτήρια θεραπεία. Είμαστε ευγνώμονες στους υποστηρικτές μας για τη συμβολή τους, η οποία επέτρεψε στο RNID να παράσχει στο NICE σημαντικές ιδέες και στοιχεία για να βοηθήσει στην ευρεία διαθεσιμότητα αυτού του φαρμάκου σε όλο το Ηνωμένο Βασίλειο. Αυτή είναι η πρώτη φορά που ένα φάρμακο έχει αναπτυχθεί ειδικά για την πρόληψη της απώλειας ακοής και συνιστάται για χρήση στο NHS. Αυτό είναι ένα σημαντικό ορόσημο που θα δώσει σε όσους επενδύουν και αναπτύσσουν θεραπείες για την απώλεια ακοής την πεποίθηση ότι μπορούν να φέρουν με επιτυχία ένα φάρμακο στην αγορά».
Η θεραπεία θα είναι διαθέσιμη στο NHS στην Αγγλία εντός τριών μηνών από τη δημοσίευση των τελικών οδηγιών του NICE.
Η εταιρεία έχει συνάψει εμπιστευτική εμπορική συμφωνία για την προμήθεια άνυδρου θειοθειικού νατρίου στο Εθνικό Σύστημα Υγείας σε μειωμένη τιμή.